日本干细胞疗法申请上市，克罗恩病患者将迎来福音

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日本武田制药提交干细胞疗法上市申请，用于治疗非活动性/轻度活动性管腔克罗恩病成人患者的复杂肛瘘。

撰文：小明月

来源：干细胞者说

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武田制药（Takeda）近日宣布，已向日本厚生劳动省提交了一份申请，生产和销售Darvadstrocel（即Cx601）。适应症：非活动性/轻度活动性管腔克罗恩病（CD）成人患者的复杂肛瘘。

知识点一：干细胞产品信息

Darvadstrocel是一种同种异体脂肪干细胞（eASC）悬浮液，用于治疗无活动性或轻度活动性管腔CD的成人患者的复杂肛瘘。

这是一种局部注射的同种异体脂肪源性间充质干细胞悬浮液，由TiGenix研制，这是一种从人体脂肪组织中分离并在体外培养扩增的脂肪源性间充质干细胞（ADSC），ADSC分泌的细胞因子具有调节免疫系统和抑制炎症的作用，因此被认为具有治疗克罗恩病患者CPF的潜力

Darvadstrocel分别于2009年被EMA和美国食品和药物管理局（FDA）于2017年批准授予孤儿药资质。

2018年3月，Darvadstrocel获得EMA批准用于治疗对至少一种常规或生物疗法无效的非活动性/轻度活动性管腔克罗恩病的成人患者的复杂肛周瘘（其商品名：Alofisel，这个名字应该很熟悉吧）。Darvadstrocel只能在瘘管调理后使用。

2019年，Darvadstrocel获得美国FDARegenerativeMedicineAdvancedTherapy(RMAT)授权，用于治疗成人CD患者的复杂肛周瘘管。

知识点二：适应症信息

炎性肠病（Inflammatoryboweldisease,IBD）主要包括克罗恩病(Crohn’sdisease,CD)和溃疡性结肠炎(ulcerativecolitis,UC)，病因尚不明确。克罗恩病对引发消化道的长期炎症反应，从而导致长期的腹泻，腹部疼痛、极度疲劳以及其它显著影响生活质量的症状。

目前通过氨基水杨酸制剂、糖皮质激素和免疫抑制剂等药物治疗降低炎症反应，但这种疗法效果并不稳定，往往还需要通过手术切除病变的部位。在极端的情况下，患者会在几年内经历很多次的手术。间充质干细胞对克罗恩病的治疗效果已经得到众多临床试验的证实。

此次申请文件包括2项临床试验的数据：日本研究Darvadstrocel-3002以及在欧洲和以色列进行ADMIRE-CD试验。

Darvadstrocel-3002是一项多中心、开放标签、非对照3期研究，在22例日本成人非活动性/轻度活动性管腔CD患者中开展，评估了darvadstrocel治疗复杂性肛瘘的有效性和安全性。该研究的结果将在近期的科学会议上公布。

ADMIRE-CD是一项随机、双盲、对照3期临床试验，在212例无活动性/轻度活动性管腔CD成人患者中开展，评估了darvadstrocel治疗复杂肛瘘的疗效和安全性。

国内现在也已经有医院开展以脐带间充质干细胞治疗中重度溃疡性结肠炎的临床研究和干细胞药物临床试验。相信不久的将来，以前许多难治或者治不好的疾病或许都可以通过干细胞移植的方式得到有效的治疗。

参考资料

https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases/2021/takeda-submits-new-drug-application-to-manufacture-and-market-darvadstrocel--in-japan-for-treatment-of-complex-perianal-fistulas-in-adult-patients-with-crohns-disease/

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